6月27日，由中国医药新闻信息协会儿童安全用药分会主办的“2025儿童用药可及性研究与发展会议”顺利举行。儿童血液肿瘤临床及药学领域专家围绕儿童用药可及性研究与发展方向的议题展开深入探讨。

山东大学齐鲁医院儿童医疗中心主任鞠秀丽教授的授课议题中指出，急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤之一，近年来患者生存率显著提升，但复发患者预后较差。药物贯穿急ALL患者全程治疗的骨架药物，能够降低患者复发风险、改善患者生存，其精准用药问题直接影响疗效和患儿生存质量。

骨髓抑制是药物治疗中的主要不良反应，剂量不精准可能会增加不良反应发生机率，严重情况可能会增加复发风险。市售药品规格为50mg，一半以上的患儿需要掰片服用，手工拆分误差较大，无法实现精准给药。除此之外，在儿童及青少年人群中存在吞咽障碍的问题，影响患者服药依从性。

微片尺寸更小，可克服儿童吞咽障碍，且剂量灵活便于精准给药，进而提高患者用药依从性。微片也正契合这一点，能够实现在基因指导下的精准治疗。

首都医科大学附属北京儿童医院药学部王晓玲教授，详细讲述了微片研发的艰辛故事。2017年，北京儿童医院牵头承担“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”将“微片关键技术及产业化”项目纳入其中。在国家工信部、北京经信局的协调支持下，央企在国内建成首条细胞毒类药物微片生产线，努力保障实验用药供应以及上市后产量需求。2025年1月，首个微片剂型成功获批。

晓玲教授指出，微片的研发源于临床痛点，患儿服药长期面临着“用药靠掰”的困境。然而手工拆分剂量带来了巨大风险，包括剂量误差、微生物污染、职业暴露等。这些问题严重影响了治疗效果和患儿安全。亟需精准剂型的研发来改善现有的治疗困局。泛欣微片就是在这个背景下诞生的产品，是政-产-学-研-医高效协同的典范，它的成功只是一个起点，儿童专用药物研发与临床应用仍面临诸多挑战，需多方协作努力，未来应继续探索以临床需求为导向的创新，让精准治疗惠及更多患儿。